每經網上海9月28日電（記者 王霞）  跨國制藥企業(yè)賽諾菲-安萬特昨日(9月27日)宣布其中國研發(fā)中心與中國醫(yī)藥工業(yè)研究院合作，共同進行我國首個罕見病領域疾病診斷及治療的聯合研究。據了解，雙方已經簽署了合作備忘錄，將排查中國罕見病，但是對于具體的合作細節(jié)并沒有進行披露。

記者了解到，罕見病藥物的研發(fā)目前逐步成為各大跨國藥企重點布局的領域。雖然我國在罕見病用藥審批列入特殊審批范圍，但是我國不僅沒有自主研制生產的罕見病藥物上市，本土企業(yè)的研發(fā)也處于空白狀態(tài)。

“罕見病藥物開發(fā)的投入成本較高，但用藥人群稀少，利潤相對較低，因此國內制藥企業(yè)無利可圖也不去生產，更多的還是關注常見病和多發(fā)病。”生物谷創(chuàng)始人張發(fā)寶在接受《每日經濟新聞》記者采訪時表示。

賽諾菲等外企加碼罕見藥領域

中國醫(yī)藥集團副董事長王麗峰表示，此次簽署的合作將探索我國特有的罕見病病因組成、流行病及患病人權特征等情況，加快國內罕見病領域研發(fā)，為中國換著提供量身定制的治療方案。

而記者了解，由于稱為“孤兒藥”的罕見病藥物研發(fā)成本高、市場需求也較少、研發(fā)成本高，過去一向不受制藥公司重視。而如今，不僅是賽諾菲把罕見病藥物當做一個新的增長點和重點布局的領域，近年來，包括賽諾菲、諾華、輝瑞、葛蘭素史克在內的跨國藥企競相進軍這一領域，以期占據一席之地。

記者了解發(fā)現，跨國藥企進入這一領域主要通過實施收購和自己組建罕見病業(yè)務部門。去年，賽諾菲以201億美元手工鉤美國生物技術公司健贊，標志著賽諾菲把新的增長點放在了生物技術產品和罕見病藥物，也讓賽諾菲也成為罕見病治療領域的佼佼者之一。記者同時獲悉，目前健贊已經有一款藥已經在中國上市，成為我國國內為數不多罕見病治療藥物。

而在2010年，輝瑞和葛蘭素史克分別成立相關業(yè)務部門和研發(fā)部門；同時，諾華成立專門的研究機構，構建起合作和融資機制，而羅氏則是利用其在生物制藥領域里的專業(yè)知識，尤其通過子公司基因泰克進軍這一領域。

張發(fā)寶在接受《每日經濟新聞》記者采訪時表示，跨國藥企近年來進軍罕見病領域是因為能夠為公司帶來有形和無形的價值，在罕見病領域的研發(fā)能夠提升藥企的品牌和社會責任感，同時通過其產品的全球銷售，能夠提高其研發(fā)產出。

“并且對于罕見病的研發(fā)，在審批階段有綠色通道，這樣大大提高了研發(fā)的成功率，降低研發(fā)成本和風險。”張發(fā)寶表示，一旦藥企在某個產品取得了成功，在市場上能夠保證很長時間的“唯一性”，這樣讓藥企在產品細分中占據一定的地位。

本土藥企缺位

據了解，我國目前對罕見病沒有官方的權威定義，疾病種類與患病人群的數據也未見確切報道。按世界衛(wèi)生組織定義罕見病的發(fā)生率0.65％。~1％。計算，我國現階段罕見病患者就超過千萬人之多。

但是記者了解到，罕見病藥物的研發(fā)目前逐步成為各大跨國藥企重點布局的領域。雖然在2009年初，我國《新藥注冊特殊審批管理規(guī)定》頒布實施，將罕見病用藥審批列入特殊審批范圍，但是我國不僅沒有自主研制生產的罕見病藥物上市，也沒有本土企業(yè)宣布涉及罕見藥物的研發(fā)，并且在相關藥物的引進、生產等環(huán)節(jié)也相對較為緩慢。

“罕見病藥物開發(fā)的投入成本較高，但用藥人群稀少，利潤相對較低，因此國內制藥企業(yè)無利可圖也不去生產，更多的還是關注常見病和多發(fā)病。”張發(fā)寶表示。

同時一位業(yè)內人士告訴記者，很多企業(yè)之所以不愿意進行相關的研發(fā)，很多藥物基本依賴國外進口，一個重要的原因是“孤兒藥”藥價比較高，而國內對“孤兒病”的治療費用尚無保障政策。

“國外的醫(yī)保對于罕見病的報銷力度比較大，但是國內的醫(yī)保還跟不上。而國內藥企也不愿意生產，藥價較貴，因此很多患者如果消費不起昂貴的進口藥，就選擇放棄治療。”上述業(yè)內人士說。

不少專家都在呼吁將罕見病納入醫(yī)保體系。《每日經濟新聞》記者了解到，目前上海市罕見病醫(yī)保體系正在逐步建立，罕見病報銷額度提至20萬元，共有12種可治療的罕見病不同程度地取得部分醫(yī)保報銷和基金資助。北京、廣東等省市在這方面的籌備工作也在積極進行中。

“這不管對患者還是藥企來講都是一個好事，尤其是對于跨國藥企來講。”張發(fā)寶表示，中國藥企在這一領域的缺位是個遺憾，應該把眼光放長遠一些，現在有一些專利過期的藥物，完全可以去做仿制藥的開發(fā)，并且在一些較為傳統的藥物也可以應用在罕見病領域，中國藥企完全有能力去生產。但是在新產品研發(fā)方面，本土藥企相比于跨國藥企，還有一定的差距。