每經記者 金喆    每經編輯 湯輝    

6月27日，Intellia Therapeutics公司和再生元（Regeneron）公司聯合宣布，在研CRISPR體內基因組編輯療法NTLA-2001在1期臨床試驗中獲得積極結果：單劑NTLA-2001導致血清中的轉甲狀腺素蛋白水平（TTR）平均下降87%，在第28天TTR降低幅度最大可達96%。

博雅輯因首席執行官魏東接受《每日經濟新聞》記者采訪時表示，該臨床試驗數據展現了體內使用CRISPR/Cas系統的基因編輯療法的高基因編輯效率、安全性以及潛在的一次性治愈可能性，在行業內看來這是非常優秀的成績，使整個領域看到了很大的希望。