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將多發性骨髓瘤轉化成不影響壽命的慢性病 專家建議:推廣規范的一線治療方案是關鍵

每日經濟新聞 2023-04-20 16:55:24

◎黃曉兵表示,多發性骨髓瘤的基礎研究已經越來越深入;許多新藥井噴式出現,包括目前最新免疫治療方式的出現;國家支持力度也越來越大,很多藥都納進了醫保報銷范圍。所以,醫生的診療水平也越來越高、越來越精準。“可預期的長期生存完全可以達到,也是我們未來的治療目標。我們希望把多發性骨髓瘤轉化成一個像高血壓、糖尿病的慢性疾病,不影響患者壽命的慢性疾病。”

每經記者 陳星    每經編輯 董興生    

每年三月是“國際多發性骨髓瘤關愛月”。作為血液系統第二大常見惡性腫瘤,多發性骨髓瘤被稱為“吃骨頭的血液病”,在老年人群中高發,還被稱為“一定會復發的癌癥”。隨著其復發次數增多,患者治療和生存預后也會隨之下降。

近日,四川省人民醫院血液科主任黃曉兵在接受包括《每日經濟新聞》記者在內的媒體采訪時表示,近年來,多發性骨髓瘤的發病率在明顯增長,并且呈現出年輕化趨勢。

但隨著多發性骨髓瘤發病率的增長,對該疾病的早期重視和診斷也成為了可能。“各個地區、層級的醫院在多發性骨髓瘤的診斷上已經不存在技術難題,但進一步的風險評估、規范治療還需要提升”。

黃曉兵還表示,多發性骨髓瘤的基礎研究已經越來越深入;許多新藥井噴式出現,包括目前最新免疫治療方式的出現;國家支持力度也越來越大,很多藥都納進了醫保報銷范圍。所以,醫生的診療水平也越來越高、越來越精準。

“可預期的長期生存完全可以達到,也是我們未來的治療目標。我們希望把多發性骨髓瘤轉化成一個像高血壓、糖尿病的慢性疾病,不影響患者壽命的慢性疾病。”黃曉兵說。

基層醫療機構應規范風險分層

黃曉兵回憶自己剛畢業時,多發性骨髓瘤還算是一種“罕見病”,而到現在,多發性骨髓瘤已經越來越高發,發病年齡也出現年輕化趨勢。

以他所在的科室為例,收治的血液腫瘤病人中有三分之一都是白血病、淋巴瘤或骨髓瘤。其中,淋巴瘤和骨髓瘤都與免疫系統密切相關,外部環境、飲食等一旦形成持續性刺激,引起炎癥等,就有可能朝腫瘤轉化。

但隨著從少見變成多發,多發性骨髓瘤的早期發現和篩查成為可能。

圖片來源:視覺中國-VCG211278686200

黃曉兵介紹,多發性骨髓瘤的癥狀常常會累及靶器官,臨床上稱為“CRAB癥狀”。其中的“B”代表骨骼破壞,因此,多發性骨髓瘤的癥狀常包括骨質損傷、骨質破壞、骨疼痛等。“R”則代表腎功能不全,意味著多發性骨髓瘤會累及腎臟,出現腎功能不全等。

除此之外,多發性骨髓瘤病變還可能導致周圍神經病變、淀粉樣變性,進而表現為心功能不全、心衰、心律失常等癥狀。因此,不管是骨科、腎內科、神經內科、心內科都可能發現多發性骨髓瘤患者。

這樣的背景下,多發性骨髓瘤的MDT(多學科會診)在部分大型三甲醫院成立,推動了多發性骨髓瘤的“早發現、早診斷、早治療”。

而除了在三甲醫院,黃曉兵表示,在基層地區和基層醫療機構,多發性骨髓瘤的診斷發現也趨于成熟,診斷技術和醫生認知方面沒有明顯障礙。但他也表示,多發性骨髓瘤還需要初診之后的進一步風險評估及規范治療,在這一方面,基層醫療單位還需進一步提升。

他介紹,多發性骨髓瘤在診斷后還需要進行詳細的風險分層——將患者分為標危、高危、超高危組等等,再采取不同的治療措施。其中涉及到的細胞遺傳學檢測,在基層醫療單位難以實現,需要三甲醫院在醫聯體單位中發揮更多作用。

標準一線治療推動慢病化管理

多發性骨髓瘤因其易復發和多次復發特性,存在巨大的治療難點。

黃曉兵表示,近年來,多發性骨髓瘤的治療手段飛速進步,其中,免疫治療的出現可視為跨時代的標志。目前,國內引入的首個CD38單抗——達雷妥尤單抗注射液已經納入醫保目錄。“近幾年,達雷妥尤單抗這類創新藥物能夠很快進入醫保,體現了醫保政策對重大疾病的重視,也切實減輕了患者的醫療負擔。也得益于多發性骨髓瘤的多種藥物陸續納入醫保,規范的一線治療方案才有了進一步推廣。”黃曉兵補充說。

但就目前的臨床經驗來看,多發性骨髓瘤仍然是一種不可治愈的疾病。且復發后治療難度更大,隨著復發次數增加,治療反應和生存預后隨之下降。

黃曉兵表示,首次復發對骨髓瘤病人而言也是非常寶貴的治療機會。如果患者能夠在此時盡早接受合適的治療方案,并在開始階段實現療效的最大化,能夠讓病人獲得最大程度的緩解,盡可能延長生存期。

“對于符合條件的患者,建議進行自體造血干細胞移植,并通過多種創新治療方案,最終將多發性骨髓瘤轉化為一種慢性疾病,國外的低危組多發性骨髓瘤患者實際上已經實現這一目標”。

據悉,在歐美等醫療技術、市場較成熟的國家和地區,多發性骨髓瘤的低危組患者可以得到長期生存,中位生存期甚至能達到10年,中危組生存期平均在8年以上,高危組則在4年以上。國內多發性骨髓瘤患者的中位生存期仍有一定差距。

黃曉兵認為,差距主要是由于成熟醫療市場從誘導治療、鞏固治療到維持治療都較規范。在北京、上海、廣州等城市的三甲醫院,基本能達到與歐美國家持平的水平,但在其他地區,由于在分層治療、藥物可及性等方面的差距,患者生存期有所差異。

“如何讓醫生給老百姓用上標準的一線治療方案,是未來值得努力的方向。”黃曉兵表示。

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