每經記者 許立波    每經編輯 陳俊杰    

罕見病指患病人數較少的疾病，而超罕見病則是在罕見病范圍中都不常見的疾病。

2018年，國家衛健委發布了《第一批罕見病目錄》，121種疾病納入目錄，這被視為中國罕見病診療與保障工作的里程碑事件。其中，有些病種（如戈謝病、龐貝病和法布雷病等）的確診人數非常少，只有數百人甚至不到百人，超罕見病在用藥負擔、開發成本，以及臨床治療方面都面臨著更大的困境。

在今年全國兩會上，全國政協委員、對外經濟貿易大學國家對外開放研究院研究員、對外經濟貿易大學保險學院副院長孫潔教授提出，要建立罕見病保障專項基金，實現長效罕見病保障。其中，地方的先行探索是其中的關鍵詞。

“對于一些條件成熟、具備實現可能性的罕見病多方共付保障機制模式，可以通過采取‘地方先行先試，國家總結經驗’的辦法來探索實施。”5月20日，在杭州舉辦的第三屆賽諾菲罕見病高峰論壇上，孫潔教授接受了《每日經濟新聞》記者的采訪。

要加強政府引導 防止普惠保陷入“死亡螺旋”

據記者了解，近年來針對超罕見病患者用藥保障難題，包括江蘇、浙江等不少省份已展開探索：以江蘇省為例，2021年7月，包括戈謝病、龐貝病、法布雷病和黏多糖貯積癥IV型等超級罕見病病種被納入了江蘇省醫保報銷范圍，符合條件者最高可獲得90%的報銷比例。浙江、山東等地也在國家基本醫保目錄之外，探索實行了針對罕見病患者的特殊用藥保障制度。

“以建立罕見病保障專項基金為例，可以先建議鼓勵經濟條件好、保障水平高的地方，率先探索建立省級罕見病專項基金，由地方財政社保專戶管理，專款專用，獨立核算。隨后，國家可以在總結地方罕見病專項基金保障模式的基礎上，出臺國家罕見病專項基金建立的基本原則、發展目標和具體實施細則。”孫潔對記者表示。

同時，孫潔也強調，如果在籌資來源上能夠更為明晰和規范，國家罕見病專項基金的建立就能夠為罕見病患者提供長期、穩定的保障，同時也有助于實現多元付費和多主體、多渠道責任分擔的目標，其發展前景較為可觀。

除了建立罕見病專項基金，商業保險也是罕見病報銷可探索嘗試的路徑之一。在今年兩會上，孫潔就曾建議，加強普惠型商業健康保險對罕見病的保障，將部分疾病負擔高、臨床需求迫切、臨床療效確切、醫保目錄尚不能覆蓋的罕見病藥品盡量全部納入普惠險保障范圍；設置并優化普惠險產品有關罕見病的保障責任，適當放寬既往癥的限制，優化免責條款的設置，為罕見病患者構筑起一張“醫有可保”防護網。

在采訪過程中，孫潔向記者介紹，目前各地共有140多種惠民保，但在《第一批罕見病目錄》所納入的121種罕見病中，僅有18種罕見病得到了惠民保的覆蓋。

“言外之意，各地正在嘗試將罕見病藥品納入普惠保險報銷范圍中，這些嘗試是有意義和價值的，但畢竟時間還比較短。”孫潔說道，縱觀普惠保的發展歷程，從2015年深圳落地，到2021年的井噴，現在正處于十字路口。“如果完全按市場機制運作，可能會導致健康人退出參保，剩下的都是帶病群體、重癥患者，進而導致保費提高，進一步促使更多健康人退保，形成‘死亡螺旋’。”

在孫潔看來，這是因為惠民保本質上也還是一種商業健康保險，其“風險共濟”的核心與其他保險并無差異：健康人幫助支付患者的醫療費用，如果只有一小部分人能從中受益，由于高免賠額、低賠付和有限的覆蓋范圍，健康的投保人可能會逐漸失去興趣而不再繼續參加，會導致參保率下降，這是一個嚴重的問題。因此，需要政府加大參與力度，通過政府指導或者引導，明確相關惠民保的保障方式、保障范圍、保障責任；其次，惠民保自身也需要進行優化改良，如明確以病種付費的方式來優化產品形態，可以提高收益并減輕住院費用中的自付壓力。

商業健康險尚處于初級階段 未來可能覆蓋更多病種

孫潔認為，亟須在現有的醫保體系框架下，建立以政府為主導，醫保、商保、慈善、民政、社會等各方資源參與的多層次醫療保障體系，實現罕見病診治費用多方共付。

她此前就曾建議，支持普惠險等商業健康保險發展，加強罕見病保障責任設計。具體而言，可以探索在普惠險產品中納入有關罕見病的保障責任，適當放寬既往癥的限制，優化免責條款的設置。同時，在保險公司獲取相關疾病與患者醫保數據、能夠開展精算工作的基礎上，針對71.9%的罕見病與基因有關的事實，適度去除責任免除條款中關于“遺傳性疾病、先天性畸形、變形或染色體異常不保”的限制。此外，還可以提高醫保目錄外的罕見病藥品費用的保障水平。在政府指導下，探索建立普惠險罕見病專項特藥目錄制度，規定特藥遴選標準和條件，適當提高醫保目錄外報銷水平與保障額度。

不過，孫潔也向《每日經濟新聞》記者表示，在風險規避的角度上，商業健康險目前還處于初級階段，目前難以承擔太多病種，特別是針對罕見病相關的畸形變形、染色體異常等問題。

孫潔表示，其實商業保險也在考慮將罕見病患者罹患的其他病癥納入保險范圍，但是，商業健康險目前面臨的生態環境讓它還沒有能力實現此目標，比如，現在的商業保險缺乏與基本醫保、醫療和疾病數據的互聯互通，缺乏相應的精算能力，導致保費雖然增長較快，但賠付率也相應較高。當前7家專業健康險公司基本都處于盈虧邊緣，發展不太穩定、收益性較低。

“因此，目前商業健康險很難將治療方案不確定，或成本過高的罕見病納入保障范圍。”孫潔表示，隨著不斷發展，不斷累積經驗，商業健康險公司可能會覆蓋更多病種。

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