據紅星新聞8月3日報道，“希望之城”的腫瘤學教授琳達·馬爾卡斯介紹道，大多數癌癥靶向治療都集中在單一途徑上，這令“狡猾的癌細胞”發生突變，并最終產生抗藥性。而AOH1996，針對的是一種名為增殖細胞核抗原（PCNA）的癌變變體，即一種突變形式的蛋白質，對DNA復制和腫瘤擴大修復至關重要。

馬爾卡斯形容道，PCNA就像一個有眾多登機口的大型航站樓樞紐。“數據表明，PCNA在癌細胞中發生了獨特的改變，這一事實使我們能夠設計一種僅針對癌細胞中PCNA形式的藥物。”她進一步解釋道，而AOH1996就像是“一場導致航站樞紐關閉的暴風雪，讓所有攜帶癌細胞的進出航班停飛”。

結果顯示，AOH1996在治療乳腺癌、前列腺癌、腦癌、卵巢癌、宮頸癌、皮膚癌和肺癌的臨床前研究中被證明是有效的。

據報道，AOH1996的另一個好處是，它能夠使癌細胞更容易受到導致細胞DNA或染色體損傷的藥物攻擊，比如化療藥物順鉑。這意味著，這種新藥未來可能會成為聯合治療和開發新化療藥物的有用工具。

細胞周期 圖片來源：可汗學院、OpenStax College

專家：目前還很難斷定這是一款神藥

另據第一財經報道，嚴格意義上講，AOH1996還沒經歷過完整的一期、二期、三期臨床試驗以及獲批上市環節，還不能稱為是一款藥物，只能說是一款候選藥物。

美國臨床試驗注冊庫ClinicalTrials.gov顯示，AOH1996正在開展臨床一期研究中，主要研究該藥對于治療無效（難治性）的實體瘤患者的副作用和最佳劑量。

如何看待上述臨床前研究結果？多位從事抗腫瘤藥物研發的企業人士對第一財經記者皆表示，由于整個研究尚處于早期，目前還很難斷定這是一款神藥。

蘇州一家創新藥董事長對第一財經記者表示，整個研究機理還是很新的，區別于傳統的或者是現已經上市的藥物，臨床前的效果也很不錯，但是這畢竟還是臨床前的研究數據，藥物離完成人體臨床試驗、特別是上市階段還很遙遠。

“我也注意到了相關報道，但不太理解的是為何會引起如此大的轟動效應，總體來說，該藥機理還不是很合理，同時整體研究還太早期了，還沒有辦法進行太多的評論，個人而言，目前的這個研究還不足以稱之為是重大突破。”北京一家創新藥企高級副總裁、全球研發負責人說。

“AOH1996”來源于因癌癥去世的9歲小女孩，已進入臨床試驗

據紅星新聞報道，“AOH1996”以一個名叫安娜·奧利維亞·希利的女孩名字命名。希利出生于1996年，在9歲時死于一種罕見的兒童癌癥神經母細胞瘤。

馬爾卡斯回憶道：“我在安娜患病晚期時遇到了她的父親……他問我能否做些關于神經母細胞瘤的事情，他給我的實驗室開了一張2.5萬美元的支票。那一刻改變了我的生活，成為了我的岔路口。”

此后近20年的時間，馬爾卡斯及其團隊一直致力于研發能夠對付神經母細胞瘤和其他癌癥的藥物，最終有了AOH1996。

不過，在廣泛使用之前，這種藥物還需要經過嚴格的安全性和有效性測試以及大規模的臨床試驗。研究團隊也在文章中承認，積極的動物研究結果并不總能轉化為治療癌癥患者的成功，“未來的臨床研究還需要確定其對癌癥治療的功效。”

目前，第一名臨床患者已于去年10月開始接受藥物治療，第一階段臨床試驗仍在進行中，預計將持續至少兩年。

“我們來不及幫助安娜，但我們希望可以幫助像她一樣的人。”馬爾卡斯說道，“我總是說，當你看到我的時候，我的右肩上還坐著一個9歲的小女孩。”

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