每經記者 金喆    每經編輯 陳俊杰    

沒法一次吹干頭發，只好把留了多年的長發剪短，是重癥肌無力患者冰冰（化名）不得已的選擇。有時睡了一覺醒來，她發現自己全身癱軟在床上，根本沒辦法支撐身體，只能靠家人拉著她的手才能坐起來。現在，冰冰連睜眼、微笑都很困難，她常年戴著口罩，不敢接近生人。

這是很多重癥肌無力患者出現癥狀時的常態。重癥肌無力是一種慢性、自身免疫性神經肌肉疾病，會不同程度影響患者的眼球運動、吞咽、言語、活動和呼吸功能。它也是一種罕見病，我國年發病率為0.68/10萬。

9月5日，全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德（衛偉迦®）正式在國內上市，與常規治療藥物聯合，用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。《每日經濟新聞》記者了解到，此前重癥肌無力的治療以經驗、專家觀點和低級別循證醫學證據為主，雖然在一定程度上能改善患者的肌無力癥狀，但傳統藥物在疾病控制、長期安全性等方面均存在不足，遠遠不能滿足患者需要恢復正常生活和工作的需要。

能治但難治的罕見病

冰冰以前很喜歡笑，現在卻很容易哭。在患病以前，她在餐飲企業工作，每天從早上5點站到晚上11點都不覺得累，現在她基本上站不動，很多的正常工作無法開展。

“我不是怕干活的人，但是現在我就是沒法兒干活，沒法兒正常地干活。現在已經是被迫退到二線了。”冰冰說，雖然家人、朋友都很關心她、鼓勵她，但一想到自己連笑的能力都沒有，甚至都沒辦法生活自理，就控制不住自己的情緒。

資料顯示，重癥肌無力由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是肌肉無力的反復發生和易疲勞，嚴重損害患者的活動能力和生活質量，影響患者的日常生活和工作，會給患者帶來終身的影響與困擾；此外，肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時可危及生命。

第十三屆全國人大代表、河北省石家莊市第一醫院腫瘤三科主任乞國艷去年接受媒體采訪時表示，重癥肌無力雖然被定義為罕見病，但是由于我國人口基數龐大，患者的絕對數量在兩百萬人以上。

重癥肌無力病程長、難治療、多復發，它不只給患者身體帶來的傷痛，治療的經濟負擔，各種因素疊加之下，導致患者普遍焦慮抑郁。有數據顯示，重癥肌無力患者中高達74.7%的比例存在不同程度焦慮抑郁，部分患者確診后內疚感強烈，以及普遍存在的焦慮、愧疚、抑郁等情緒。

臨床上，理想的重癥肌無力治療目標是“雙達標”狀態，在控制藥物治療副作用小的前提下達到微小狀態（MMS），即幫助患者實現疾病緩解和癥狀控制，并減輕治療副作用、提高生活質量，從而與疾病和平共處。

但長期以來，實現雙達標的治療目標非常困難，這也是當前重癥肌無力的治療難點。重癥肌無力患者為了達到微小狀態（MMS），往往需要面對傳統藥物治療帶來的種種問題，包括治療不耐受、藥物不良反應和肝腎毒性較大、骨髓抑制、感染以及全身系統影響等。而且，這一疾病還會反復發病。

冰冰自從2016年確診以來，就嘗試過所有的傳統治療，但效果都不好。現在，她的愿望很簡單，就是想重返崗位、正常工作。她認識的病友里，有的吃了幾年的溴吡斯的明后出現經常性拉肚子，有的說他克莫司導致糖尿病，有的人用激素治療一個月瘦了20斤。

積極推進首款FcRn拮抗劑進入醫保和落地

據了解，大多數重癥肌無力患者有IgG自身抗體，其中約有75%-80%為乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽性患者。艾加莫德最早于2021年12月獲FDA批準，是全球首個獲批的專門針對減少致病性免疫球蛋白（IgG）這一重癥肌無力潛在驅動因素的療法。

作為近年來全球關注的熱點，以艾加莫德為代表的FcRn拮抗劑作用機制獨特，能靶向清除IgG抗體，且對非IgG免疫球蛋白影響很小，被認為是治療抗體介導自身免疫性疾病極具潛力的一類藥物。

值得一提的是，艾加莫德今年6月30日“踩點”獲批，已出現在《2023年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整通過形式審查的申報藥品名單》。

再鼎醫藥首席商務官、大中華區總裁梁怡對《每日經濟新聞》記者表示，大部分的患者還是希望這款產品進入醫保，公司也是竭盡全力推進藥物進入醫保。但是進入醫保以后，還有打通最后一公里的問題，這是現實問題，并不是進入醫保以后就能全部在醫院順利用。

最好是能夠一盤棋，這需要政府，這不是企業能夠做的，在系統上成為一盤棋，而不是各自為政，這樣可以把它盤活，真正地讓好的醫保產品很通暢地惠及患者。梁怡表示，關于這款藥物的談判資料，都已經準備得非常充分了，從公司內部來說，希望得到社會各界的支持，大家一起努力，讓這款產品順利地進入醫保。

今年2月發布的《紅皮書：2022中國重癥肌無力患者健康報告》顯示，大部分重癥肌無力患者收入不高，有近四成目前沒有收入，近三成月收入在3000元以下。因此，日常用藥成為重癥肌無力患者一個不小的負擔。口服用藥支出占患者個人或家庭月收入比例最高的藥物為中藥或中成藥，月支出中位數占患者個人月收入的中位數比例為43.9%，占家庭月收入的中位數比例為26.7%，占家庭月可支配收入的中位數比例為50.0%。

多年來一直關注罕見病的醫改政策專家劉軍帥表示：“重癥肌無力患者存在強烈的未滿足的醫療、生活與發展需求，具有好的治療價值的創新藥物的上市會為患者提供巨大的幫助，甚至幫助他們回歸正常生活與工作，重返社會，為社會做貢獻。但要實現這個目標，還需要各利益相關方實施積極的系統治理，協同發展，譬如探索更加適合罕見病特征的醫療保障體系建設與多方共付機制，便是其中極為重要的一項任務。”

封面圖片來源：視覺中國-VCG41N1212379156