每經記者 陳星    每經編輯 梁梟    

1.中山二院實驗室現場未見明顯拆除跡象

中山大學孫逸仙紀念醫院（以下簡稱中山二院）近日陷入輿論漩渦。據該院在11月8日凌晨的通報證實，近年在乳腺腫瘤中心實驗室工作、學習過的人員中有3名罹患癌癥。網傳信息稱，說明發布后，中山二院開始拆除相關實驗室。記者趕赴現場發現，現場沒有明顯拆除痕跡。一位實驗室內的學生介紹，拆除（柜子）是10月已發出的通知，網傳信息為誤傳。

點評：中山二院風波持續。雖然醫院在說明中稱歡迎第三方進行事實調查，但實際上，該程序是否啟動及進度應及時向公眾披露。同時，為了說明多人患癌是否與實驗室存在關系，中山二院也應盡快拿出實驗數據及資料向外界披露。

2.武田創新酶替代療法獲FDA批準

11月10日，武田（Takeda）宣布美國FDA批準其酶替代療法Adzynma（apadamtase alfa）的上市申請。根據新聞稿，這是FDA所批準用于治療先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）成人和兒童患者的首款酶替代療法（ERT）。

點評：TAK-755是一款ADAMTS13重組蛋白，可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶，這種酶的缺乏是造成cTTP的根本病因。通過補充ADAMTS13酶功能，可以有效改善cTTP的急、慢性癥狀，以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并癥。此前，TAK-755還獲得了美國FDA的快速通道資格和孤兒藥資格，并在今年5月獲得FDA的優先審評資格，用于預防和治療cTTP。

3.阿斯利康PD-L1抑制劑組合3期試驗結果積極

11月10日，阿斯利康（AstraZeneca）公布其重磅PD-L1抑制劑Imfinzi（durvalumab）聯合經動脈化療栓塞（TACE）和貝伐珠單抗（bevacizumab）在適合栓塞治療的肝細胞癌（HCC）患者中的積極臨床3期試驗結果。根據新聞稿，這是在此類患者群體中，系統性療法聯合經動脈化療栓塞可改善患者臨床結局的首個全球3期試驗。

點評：Imfinzi已獲多個國家和地區批準用于治療膀胱癌晚期病患。在美國、中國、歐盟等許多國家和地區，此藥物也獲準治療那些無法進行手術、經化放療后，腫瘤尚未進展的非小細胞肺癌III期患者。

4.和黃醫藥呋喹替尼獲批進入美國市場

和黃醫藥（中國）有限公司自主研發的抗腫瘤新藥呋喹替尼經美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，進入當地醫藥市場，成為美國首個且唯一獲批針對全部三種抗血管內皮生長因子（VEGF）受體的，用于治療經治轉移性結直腸癌的高選擇性抑制劑。

點評：這是中國自主研發的小分子抗癌藥揚帆出海的第二個成功案例。2018年9月呋喹替尼在中國獲批上市，用于治療轉移性結直腸癌。該藥物于2020年1月納入國家醫保目錄。截至2023年上半年累計銷售超過19億元，在三線結直腸癌患者中的市場占有率達47%。

5.華西醫院完成首個法布雷病患者基因治療

四川大學華西醫院11月9日對外披露，該醫院近期已啟動國內首個治療法布雷病的重組腺相關病毒（rAAV）基因藥物臨床研究項目，并完成了首例患者治療。

點評：未來該基因藥物問世有望實現法布雷病“一針治療，長期乃至終身有效”，為廣大飽受病痛折磨的法布雷病患者帶來治愈希望。