特發性肺纖維化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis,“IPF”）是一種罕見病。罕見病又稱“孤兒病”，其確切病因不明且發病率極低。據不完全統計，中國有近2000萬的罕見病患者。

“困難重重”的罕見病患者

全球已知的罕見病有7000余種，占人類疾病數量的10%。80%遺傳，90%疾病沒有藥，50%在兒童期發病，30%的患者死于5歲前。中國罕見病聯盟發布的《2020中國罕見病綜合社會調研》顯示，在參加調研的2萬余名患者中，95%的患者缺乏明確的治療藥物。

由于患者數量少，臨床試驗的招募困難，導致研究進展緩慢。同時，由于市場需求小，藥品研發的經濟回報低，藥企往往不愿意投入資源進行研發，導致罕見病藥物少、費用高。

中國罕見病聯盟執行理事長李林康說“罕見病診療醫生少，診斷的困難、手段、治療的缺乏、藥品昂貴等等因素，讓大部分罕見病患者，可以說在絕望中生活著。”

“任重道遠”的社會各界

關注罕見病是一個國家或區域社會文明進步的象征之一。

近年來，我國政府和社會各界對罕見病的關注度和支持力度不斷增加：多部門聯合發布兩批《罕見病目錄》，共收錄207種疾病；批準上市的進口和國產罕見病用藥達到了101個；醫保目錄已包含60余種罕見病用藥等等舉措，給罕見病患者帶來了更多希望。

在多方支持下推動國內的罕見病相關醫藥產業不斷發展，研發與引進更多罕見病患者急需的藥物，同時完善保障體系，才能讓罕見病患者“有藥可治、有藥可及”。

而投身罕見病研究則是一個藥企研發實力的體現。對于大多數藥企而言，產品研發與技術創新是ESG的高度重要議題之一。從而也成為企業ESG最佳實踐之一。

實力藥企投身罕見病研究

以特發性肺纖維化為例。特發性肺纖維化是一種原因不明的，局限于肺部的慢性進行性間質性肺炎，好發于中老年人群，主要表現為進行性加重的呼吸困難，伴限制性通氣功能障礙和換氣功能障礙，進展迅速且預后差，多數患者死于呼吸衰竭，中位生存期2~5年，5年存活率＜20%，至今尚無肯定顯著有效的治療藥物。

傳統的激素治療或抗凝治療藥物均已被證明不可緩解IPF的疾病進展，且具有較強的藥物副作用或可致合并癥加重風險，已不被推薦用于IPF的治療。

健康元作為一家負責任的醫藥企業，在《“健康中國2030”規劃綱要》及《罕見病診療指南》等相關政策的引導下，充分利用自身科研平臺及能力優勢，積極投身罕見病研究，致力于改善我國罕見病診療現狀，助力健康中國建設。

介于現有藥物的局限性，2022年健康元布局研發了改良型新藥XYP-001吸入制劑，該產品在IPF適應癥開發領域屬于新機制/靶點藥物，健康元也已申請相關專利并獲授權。本項目在9月成功獲取國家藥品監督管理局核準簽發的《藥物臨床試驗批準通知書》。目前，項目I期臨床研究已順利啟動，該藥如能成功研發，將為IPF患者提供一種全新的、安全性更高的用藥選擇。

健康元的研發實力已被充分驗證。健康元聚焦產品研發創新，積極投身創新藥、高壁壘復雜制劑的開發工作，持續加強吸入給藥、抗體技術、緩釋微球、復雜注射劑等研發技術平臺的建設。

資料顯示，健康元投身于包括特發性肺纖維化、惡性高熱、肢端肥大癥、胸腺腫瘤在內的罕見病的研究，并取得了一定的進展。

創新研發 健康元踐行ESG

作為創新型綜合藥企，健康元將創新研發視為生命之源。研發團隊規模不斷壯大，研發人員達到1,717人。在研發領域持續加大投入，2022年度研發投入1,758.66百萬元，占年度經審計營業收入總額的10.26%。

作為“國產吸入制劑賽道領航者”，健康元經過多年的穩步發展，已處于國內高端吸入制劑研發的第一梯隊，現有及在研產品已覆蓋COPD和哮喘吸入治療藥物的所有類別，大量創新產品的上市在打破國外壟斷的同時為COPD和哮喘患者提供了更多優質安全的用藥選擇。

慢性呼吸系統疾病是以慢性阻塞性肺疾病(“慢阻肺”“COPD”)、哮喘等為代表的一大類疾病，具有高致病率、高致殘率、高病亡率和高疾病負擔的特點。11月15日是“世界慢阻肺日”，今年的主題是“肺系生命，刻不容緩”，旨在強調生命早期事件對終生肺部健康的重要性，以及早期診斷和早期干預的重要性。

同時，近年來支氣管擴張癥在亞洲人群中逐漸發展成常見病,尤其以中國患者居多。此前，國內因缺乏吸入抗生素，對于支氣管擴張癥穩定期的治療進展停滯不前，給患者、醫療系統，以及社會均帶來了沉重的負擔。由健康元生產的健可妥就是專為中國支擴癥患者研發的吸入抗生素，是國內首個用于治療支氣管擴張癥的霧化吸入抗生素，適用于成人伴肺部銅綠假單胞菌感染的支氣管擴張癥、控制感染和改善癥狀。

今年8月通過的《醫藥工業高質量發展行動計劃（2023—2025年）》提出，將罕見病用藥開發作為重點發展領域，從加快產品創新和產業化的技術突破、增強醫藥工業產業鏈韌性和現代化水平等方面為治療罕見病提供更好更強大的物質和技術支撐。

普惠健康，造福更多患者，不放棄極少數。用創新研發造福人類，健康元踐行ESG。

（本文不構成任何投資建議，投資者據此操作，風險自擔。）