每經記者 林姿辰    每經編輯 文多    

近日，《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》（簡稱“2023年國家醫(yī)保目錄”）公布，15款罕見病藥物談判/競價成功，覆蓋16個病種，推動了包括戈謝病、重癥肌無力、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）在內的10個病種正式邁進用藥保障時代。

這是藥物談判勝利的終點，但也是患者獲得醫(yī)療保障的起點。

（詳見：《2023年成罕見病藥物“國談大年”：15款藥物跑步進入醫(yī)保目錄 患者期待生命開始“做加法”》）

但蔻德方面數據顯示，與其他談判藥品相比，罕見病“國談”（指國家醫(yī)保談判）藥存在醫(yī)療機構配備進展較慢、地域覆蓋水平較低等特點，即便是進入醫(yī)保目錄時間較長的罕見病藥品，在省級醫(yī)院的覆蓋率也不高。

罕見病“國談”藥落地的環(huán)節(jié)卡點是什么？為什么患者只能向其他省份求助的事情還時有發(fā)生？12月12日、13日，針對罕見病“國談”藥“進院難”、“用藥難”、“報銷難”問題，四川大學華西醫(yī)院神經內科主任醫(yī)師周紅雨教授，天津醫(yī)科大學總醫(yī)院副院長、血液病中心主任付蓉分別接受《每日經濟新聞》記者采訪，并給出了臨床醫(yī)生的思考和建議。

圖片來源：每經記者 張建 攝（資料圖）

談判成功不是終點 藥到手還有些卡點

“哪怕藥物進入到醫(yī)保，也要長期服藥，停藥患者的腫瘤會反彈；對于吃了很久藥的患者，如果產生了耐藥性可能又會被打回原點。所以藥物進入了醫(yī)保是在‘無藥可醫(yī)’的情況下看到了一個新路徑，但這不代表一勞永逸。”作為泡泡家園神經纖維瘤病關愛中心的傳播部主任、神經纖維瘤病患者家屬，鄒楊的擔心有數據支撐。

根據《破局最后一公里——罕見病國談藥落地情況調研報告及政策建議（2023）》（以下簡稱《報告》）內數據，17種樣本罕見病談判藥品在324家罕見病協作網醫(yī)院的平均進院率僅為13%。即便在各省（市、自治區(qū)）的罕見病協作網牽頭醫(yī)院，罕見病談判藥品的平均配備數量也僅為5.4種，并且進入醫(yī)保目錄時間較長的談判藥品在省級醫(yī)院的覆蓋率也不高。

多發(fā)性硬化和視神經脊髓炎便是如此。據上述《報告》，在2023年“國談”之前，這兩個病種已分別有7種和1種藥物進入醫(yī)保目錄。但多神家園（一個患者組織）創(chuàng)始人、視神經脊髓炎患者高穩(wěn)在9月14日對記者表示，患者被當地醫(yī)院告知“無藥”、只能向其他省份求助的事情還常有發(fā)生。

以多發(fā)性硬化患者為例，據高穩(wěn)了解，一些地區(qū)的患者使用發(fā)性硬化藥物，目前只能在住院的時候開，這是因為其所在地區(qū)門特（醫(yī)療保險門診特殊病種）的報銷額度很低，大概只有幾千元。這些地方沒有單獨為罕見病患者確定報銷上限，“可能開一盒藥直接就沒了”。所以，這些患者在門特開藥時大部分還需要自費。

住院開藥也還不夠便利。高穩(wěn)告訴記者，患者每次住院都有帶藥量的限制，一般最多只能開兩三個月的用量，因此為了開藥，很多患者每年需要多次住院。

不過，高穩(wěn)還是表示，對比三四年前，罕見病“國談”藥落地的問題已經改善了很多，比如流程手續(xù)有所簡化，當地醫(yī)保部門對于政策更加熟悉、操作更加熟練，購藥的方式和渠道都有所增加。但是，高穩(wěn)認為：最核心的是患者朋友的報銷問題，這些很關鍵的問題還是沒有被很好地解決掉。

對于其他一些罕見病患者，這種困境也存在。12月15日，戈謝病病友會負責人王軍告訴《每日經濟新聞》記者，自己也從其他患者組織處聽說了后續(xù)可能面臨的挑戰(zhàn)。“我們也了解到，后面可能會涉及到雙通道、進醫(yī)院或者其他的一些問題，大家還是比較關心這個支付（問題）”王軍表示。

醫(yī)院為何有時“收一例虧一例”

罕見病“國談”藥落地過程中還存在哪些卡點需要解決？《每日經濟新聞》記者發(fā)現，另一方面，醫(yī)院和醫(yī)生也有自己的難處。

根據《報告》，除了影響“雙通道”落地的激勵和考核政策，影響罕見病談判藥品“雙通道”可及性的約束性政策卡點有7個。它們分別是：醫(yī)保總額控制、藥占比等考核、新藥管理成本與風險、門診慢特病與特藥政策、DRG/DIP支付、“雙通道”定點藥店通道落地、處方流轉與外配藥輸注管理。

圖片來源：《報告》翻拍

再比如，醫(yī)院的罕見病診療有時“收一例虧一例”。周紅雨坦言，即便罕見病藥物被納入醫(yī)保目錄后價格有所下降，依然屬于高值藥物。由于DRG（按疾病診斷相關分組付費）和醫(yī)院藥占比的管理指標，高凈值藥物的使用對很多醫(yī)生和患者帶來影響。

“住院時，患者只需支付自費部分，剩下的錢由醫(yī)院與醫(yī)保部門結算，理論上由醫(yī)院先墊付。如果年底醫(yī)保部門結算審核時認為藥物使用不合理，有可能不會全額支付醫(yī)院墊付的費用，導致醫(yī)院在收治該例罕見病患者時產生虧損，而且醫(yī)院墊付越多，理論上虧的風險越大。”周紅雨教授說。

對此，她建議，在目前已經實行雙通道的情況下，患者到醫(yī)保定點藥房拿藥，藥店可以直接走醫(yī)保結算。這樣給患者提供快捷取藥的同時，也減少病房的藥占比。

付蓉則認為，應該正確看待DRG，規(guī)范醫(yī)生的治療行為，考慮用藥指征和患者需求。“治病救人永遠是第一位的，如果病人具備使用依庫珠單抗治療PNH（陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥）的指征，首要還是應該考慮病人用藥。”她說道。

所以，付蓉表示：社會各界（包括患者組織、醫(yī)生團隊所在的醫(yī)院）若不能解決醫(yī)保用藥“最后一公里”的問題，應該推動多部門協作呼吁醫(yī)院準入；如果醫(yī)院的確面臨著藥占比、DRG支付的問題，則應該全社會聯動呼吁政府對于罕見病不列入“國考”（編者注：指醫(yī)院績效考核）以及DRG的支付，并開辟一些罕見病綠色通道，讓醫(yī)院進罕見病藥沒有太大負擔。

封面圖片來源：每經記者 張建 攝（資料圖）