每經記者 林姿辰    每經編輯 魏官紅    

2月29日是國際罕見病日。根據《2023中國罕見病行業趨勢觀察報告》（以下簡稱《報告》），全球目前已知的罕見病超過7000種，全球罕見病患者已超過3億人，我國有2000多萬名罕見病患者，每年新增患者超20萬人。

盡管近年來有越來越多的罕見病藥物被納入國家醫保目錄，但如《報告》所寫，我國還未建立起系統完善的罕見病用藥保障機制，部分罕見病藥物尤其是高值藥短時間內醫保難以報銷，在家庭支付能力不足的情況下，患者面臨用不起藥、無法足量用藥困境。

針對罕見病國談藥的支付保障新問題，近日，全國政協委員、對外經濟貿易大學保險學院副院長孫潔，華中科技大學同濟醫學院藥品政策與管理研究中心主任陳昊接受了包括每日經濟新聞在內的媒體采訪。

藥物進醫保后，罕見病患者用藥仍存三大痛點

蔻德罕見病中心（以下簡稱蔻德）數據顯示，在2023年國家醫保談判之前，共有30種罕見病藥品通過國談納入醫保，共涉及18個罕見病病種。而2023年談判/競價成功的藥品數量已經達到過去幾年的一半，共覆蓋16個罕見病病種，填補了包括戈謝病、重癥肌無力、陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）在內的10個病種的用藥保障空白。

這體現了國家醫保基金積極接納罕見病群體的誠意，但也帶來了新問題。孫潔表示，目前罕見病患者的臨床用藥仍面臨三大痛點，一是罕見病國談藥“入院難”，即因為罕見病患者的類型、數量、病情存在極大不確定性，醫院作為一個客觀運營的實體，在配備罕見病藥物時面臨資金周轉、用藥周轉等多種客觀壓力。

第二個問題則指向了患者的“錢包”——某些高值罕見病藥物進入國家醫保目錄后，患者的自費負擔仍然比較沉重，導致難以持續、規范用藥。以被納入2023年國家醫保目錄的依庫珠單抗注射液為例，據PNH（陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥）病友之家發起人佳佳觀察，醫保報銷后大部分患者的年自付治療費用仍高達五六萬。

另外，由于全國各地對罕見病保障的探索不盡相同，區域保障不平衡還曾引發“罕見病移民”，使得部分地區的醫保經辦部門對基金管理存在擔憂，在提高醫保內罕見病用藥的報銷額度事項上，仍持較謹慎的態度。

對于業內討論較多的“入院難”問題，陳昊認為，哪怕是專注于罕見病診治的醫療機構，罕見病用藥規模也不可能無限擴張，所以藥物配備應基于醫院的診療能力、范圍和水平等諸多因素，科學、合理地制定。在配備方式上，可以依托大數據，借助數字化、智能化的新技術手段去調節罕見病高值藥品的配備、分布、物流供應鏈和使用管理，甚至是分發順序，這可能是未來的發展方向。

“‘雙通道’是指在醫院之外的社會藥房進行醫保目錄內藥品的配備、醫保待遇的落地，這也是國談藥落地保障政策中非常重要的一環。”陳昊說。

“單列支付”銜接“大病保險”，需擴大保障范圍

“解決罕見病最終的保障，錢是繞不過去的問題。但是這個錢哪里來？”

陳昊表示，目前國內的商業保險（包括“惠民保”）在多層次醫保支付中發揮的作用有限，罕見病患者用藥保障的理想情況，還是在滿足基本醫保和大病保險要求的前提下，通過大病保險進行進一步報銷；因病致貧或因病返貧的費用，則需要依托醫療救助完成；至于兜底性的醫療救助都不能解決的部分，只能尋求慈善或社會其他方面的支持。

目前業內對“單列支付制度”銜接“大病支付制度”的呼聲不小。其中，“單列支付”通常指的是單列的門診費用統籌支付，指在一個地區的醫療保險系統中，將門診費用的支付從其他類型的醫療費用支付中分離出來，由專門的資金池進行管理。陳昊表示，過去，單列支付大多針對住院用藥，但在推進門診統籌擴面的過程中，福建等省份在整合“門診慢特病”用藥的基礎上，將罕見病用藥納入一起設為門診的單列支付，為患者提供相對較低的起付限、相對較高的報銷比例和封頂限。

而大病保險，是對基本醫保報銷后個人負擔的部分進行再次報銷。孫潔告訴記者，目前大病保險只能對醫保目錄清單范圍內的自付費用進行二次報銷，未被納入基本醫保的罕見病藥物，無法得到大病保險保障，建議更新或優化大病保險的保障范圍，

另外，孫潔呼吁通過單列支付制度銜接大病保險制度，把罕見病用藥納入其中，與門診慢性病、門診特殊病和住院的報銷待遇進行銜接，通過大病保險實現二次報銷；還可以考慮用按病組付費（DRG）或按病種分值付費（DIP）支付方式對地方高發的重特大疾病進行二次分組，在二次分組基礎上再進行第三次報銷，也就是基本醫保報銷之外，二次大病保險報銷之后，在惠民保層面進行第三次報銷。

圖片來源：每日經濟新聞 蘭素英 攝

醫保、商保之外，罕見病支付還需更多選項

每年兩會，罕見病都是代表委員們及業內專家熱議的話題。

陳昊告訴記者，他認為現階段依靠國家醫保基金和商業保險解決罕見病患者支付保障問題并不現實，但可以借助兩會及其他發聲渠道倡導很多事情。

例如，依托全社會的慈善意識建立大規模的慈善基金，這是全球許多國家實踐過的比較有效的做法；由國家牽頭建立特定的籌資機制和渠道，籌集罕見病專項基金——比如針對類似煙草、酒精飲料等可能引發疾病負擔和社會負擔的產品，征收特種稅以籌建罕見病專項基金。

另外，可以倡導產業界和醫療衛生體系加強對罕見病和相關藥物的研究，基于科研性探索“同情用藥”；倡導醫院依托多元籌資渠道和保障渠道，對罕見病患者群體提供支持。

孫潔則有不同的思考。她告訴記者，罕見病是一個很大的話題，此前自己針對創新藥的價格形成機制提過建議，但鑒于近期罕見病領域政策突破較多（包括去年9月第二批罕見病目錄的推出、2023年多款重磅罕見病藥物被納入醫保目錄），短期內可能很難有新政策出現，因此自己今年會關注罕見病的早篩、早診等關口前移話題，以及進口藥物審核優化等增效措施。

另外，醫保和商保數據的互聯互通也是一個方向。“把患者的信息、公立醫院的疾病信息、醫保報銷等信息數據與商業保險公司進行互聯互通，有利于經營惠民保的商業健康險公司開發出價格比較低廉，允許帶病體投保的產品，同時可以在一百萬元、兩百萬元的保額范圍內提供更多的報銷保障能力。”孫潔說。

封面圖片來源：視覺中國